İngiltere'de, orak hücreli anemi ve Akdeniz anemisi (Beta Talasemi) hastalıklarını tedavi etmeyi amaçlayan gen terapisi yöntemine dayalı bir ilaç olan "Casgevy"e onay verildi.
İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından yapılan açıklamada, CRISPR teknolojisinin kullanıldığı bu ilacın, genetik düzenleme teknolojisi CRISPR'dan faydalanarak geliştirilen ve "gen makası" olarak bilinen bir teknolojiyi içerdiği belirtildi.
Casgevy'nin, orak hücreli anemi ve Akdeniz anemisi gibi kalıtsal kan hastalıklarının neden olduğu ağrı, enfeksiyon ve kansızlık gibi sorunları ortadan kaldırabileceği ifade edildi.
Ayrıca, ilacın hastanın kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı geni düzenleyerek vücudun işlevsel hemoglobin üretmesini sağlamak amacıyla tasarlandığı belirtildi. Casgevy, bu alanda kullanılan ilk lisanslı ilaç olma özelliğini taşıyor.
